{"id":1420228,"date":"2022-01-19T17:09:17","date_gmt":"2022-01-19T16:09:17","guid":{"rendered":"https:\/\/www.varesenews.it\/?p=1420228"},"modified":"2022-01-19T17:09:17","modified_gmt":"2022-01-19T16:09:17","slug":"approvato-un-farmaco-la-cura-dellanemia-falciforme","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.varesenews.it\/2022\/01\/approvato-un-farmaco-la-cura-dellanemia-falciforme\/1420228\/","title":{"rendered":"Approvato un nuovo farmaco per la cura dell’anemia falciforme"},"content":{"rendered":"

Una nuova terapia approvata da Aifa nella cura dell\u2019anemia falciforme.<\/strong> Si tratta del Crizanlizumab<\/strong> prodotto da Novartis che mira ad evitare le crisi vaso occlusive.<\/span><\/p>\n

Ne hanno parlato in una conferenza gli specialisti: <\/span>Lucia De Franceschi<\/strong>,\u00a0Professore Associato di Medicina Interna,Universit\u00e0 di Verona e AOUI Verona\u2013 delegata Societ\u00e0 Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie (SITE)<\/span> Aurelio Maggio<\/strong>,\u00a0Campus di Ematologia Franco e Piera Cutino, Ospedale V. Cervello, Palermo<\/span>, <\/span>Arcangelo Prete<\/strong>,\u00a0Presidente\u00a0Associazione italiana di ematologia e oncologia pediatrica \u2013 AIEOP<\/span>, <\/span>Raffaella Colombatti<\/strong>,\u00a0Coordinatore del gruppo di Lavoro Patologie del Globulo Rosso, AIEOP e Ricercatore presso l\u2019Universit\u00e0 di Padova<\/span>, <\/span>Luigi Boano<\/strong>,\u00a0General Manager Novartis Oncology Italia<\/span><\/p>\n

Ma cos\u2019\u00e8 l’anemia falciforme e cosa provoca?<\/span><\/h3>\n

L\u2019anemia falciforme \u00e8 una delle malattie genetiche del sangue<\/strong><\/span>\u00a0<\/span><\/strong>pi\u00f9 comuni al mondo<\/strong>. Le persone affette <\/span>hanno ereditato dai loro genitori\u00a0<\/strong><\/span>due copie anormali del gene dell\u2019emoglobina<\/span><\/strong>. Coloro che hanno il \u201ctratto falciforme<\/strong>\u201d (definiti anche \u201cportatori\u201d) hanno ereditato un gene anomalo e un gene normale.\u00a0Il tratto falciforme pu\u00f2 essere asintomatico, ma gli individui con la malattia possono trasmetterla ai propri figli.<\/span><\/p>\n

Se entrambi i genitori hanno il tratto<\/strong>, i loro figli hanno il 25% di probabilit\u00e0 di soffrire di anemia falciforme<\/strong>, il 50% di avere il tratto falciforme e il 25% di avere due geni normali o di non avere il tratto falciforme n\u00e9 l\u2019anemia falciforme. Un semplice esame del sangue pu\u00f2 determinare se una persona \u00e8 portatrice del tratto falciforme.<\/span><\/p>\n

\u00c8 una patologia cronica, permanente e debilitante, di gravit\u00e0 clinica variabile<\/strong>. \u00c8 caratterizzata\u00a0<\/span>dall\u2019alterazione della<\/span>\u00a0forma e propriet\u00e0 fisiche dei globuli rossi e da una maggior adesivit\u00e0 delle diverse cellule ematiche rispetto al solito.\u00a0<\/sup><\/span> In determinate situazioni, queste cellule si attivano e aderiscono tra di loro e alla parete interna del vasi sanguigni, formando degli agglomerati (cluster) c<\/span>he possono rallentare, bloccare e ridurre il flusso di sangue e ossigeno<\/strong>, causando danni ai vasi sanguigni e agli organi.<\/span><\/p>\n

Questo comporta di conseguenza delle crisi acute ricorrenti ed imprevedibili<\/strong> di occlusione vascolare dolorosa, chiamate anche crisi vaso-occlusive\u00a0<\/sup>responsabili del danno d\u2019organo<\/strong>. Le crisi dolorose tipiche dell\u2019anemia falciforme comportano delle complicanze acute e a lungo termine<\/strong> sconvolgendo la vita dei pazienti dal punto di vista fisico, sociale ed emotivo. <\/span><\/p>\n

Le crisi vaso-occlusive (VOC) sono eventi gravi, imprevedibili e possono rappresentare delle vere emergenze sanitarie a causa della loro rapida evoluzione e alta mortalit\u00e0<\/strong>. Secondo quanto evidenziato dalla ricerca internazionale SWAY (Sickle Cell World Assessment Survey), il 91% dei pazienti riferisce almeno una crisi vaso-occlusiva nei 12 mesi antecedenti all\u2019indagine. Complessivamente i pazienti hanno riferito una media di 5,3 VOC nei 12 mesi precedenti di cui la maggior parte gestite con intervento medico<\/span>.<\/sup><\/span><\/p>\n

La qualit\u00e0 della vita fortemente penalizzata<\/span><\/h3>\n

Si stima che, in Europa, ne soffrano circa 50.000 persone<\/strong>, a livello italiano, si contano 2300 pazienti. \u00c8 un dato, per\u00f2, grandemente sottostimato perch\u00e8 ancora alcuni studi hanno evidenziato come almeno il 33% delle volte non \u00e8 riconosciuta.<\/span><\/p>\n

Le crisi, che di solito sopraggiungono improvvisamente, possono avere degli elementi scatenanti:<\/strong> tra questi le condizioni climatiche in particolare il freddo, piuttosto che uno stato di stress oppure un\u2019infezione ( pi\u00f9 comune tra i bambini).<\/span><\/p>\n

La manifestazione della patologia \u00e8 molto dolorosa<\/strong> ( 91% dei casi) e spesso richiede un ricovero in ospedale con una permanenza che varia tra i 7 e i 15 giorni. <\/span><\/p>\n

Da un\u00a0progetto di medicina narrativa di\u00a0Fondazione ISTUD,<\/strong>\u00a0promosso da Novartis, \u00e8 emerso in maniera evidente come l\u2019anemia falciforme abbia un impatto significativo sulla qualit\u00e0 della vita dei pazienti, dalla sfera affettiva a quella professionale o scolastica: nei periodi in cui si manifestano i sintomi, infatti, le persone con anemia falciforme fanno fatica a concentrarsi e a svolgere\u00a0le proprie attivit\u00e0 di studio o quelle lavorative. Mediamente\u00a0si assentano 39 giorni dal proprio posto di lavoro o da scuola.<\/strong> Anche le altre attivit\u00e0 di vita quotidiana, come per esempio fare la spesa sono spesso compromesse dalla malattia. A questo si aggiunge che\u00a0pi\u00f9 del 50% delle persone con anemia falciforme effettua trasfusioni almeno una volta al mese<\/strong>.\u00a0Tuttavia, nonostante queste difficolt\u00e0, dalle narrazioni si evince anche la grande voglia di farcela di queste persone con le cure e la giusta assistenza.<\/span><\/p>\n

Nel 33% dei casi la diagnosi iniziale \u00e8 risultata errata<\/h3>\n

Rispetto alla diagnosi, nel 43% dei casi viene effettuata e comunicata da un centro diverso da quello in cui si \u00e8 in cura attualmente, spesso rappresentato da un\u00a0centro pediatrico.\u00a0Non manca per\u00f2 chi \u00e8 arrivato alla diagnosi dopo una\u00a0peregrinazione tra pi\u00f9 centri di cura\u00a0(28%). In pochi casi la diagnosi \u00e8 avvenuta in seguito a un evento traumatico durante il parto, oppure nello stesso centro presso il quale si \u00e8 ancora in cura. Inoltre, in un terzo dei casi raccontati\u00a0(33%) viene specificato come inizialmente si sia fatta una diagnosi diversa da quella di anemia falciforme, confusa con altre forme di anemia<\/strong> \u2013 in particolare la Beta Talassemia \u2013 o altre condizioni quali dolori della crescita e reumatismi.<\/span><\/p>\n

Ritenuta una malattia \u201c da emigrati\u201d in realt\u00e0 \u00e8 diffusa nella popolazione mediterranea<\/strong> come la talassemia. La Sicilia, per la sua storia di invasioni, \u00e8 la terra che registra il maggior numero di casi ma anche perch\u00e8 dal 1984 ha un registra specifico.<\/span><\/p>\n

Come agisce il nuovo farmaco<\/h3>\n

Il nuovo farmaco, che viene somministrato in ambito ospedaliero a pazienti di et\u00e0 superiore ai 16 anni,<\/strong> agisce chirurgicamente sulla P-selectina,\u00a0una proteina di adesione cellulare che svolge un ruolo centrale nelle interazioni multicellulari che causano vaso-occlusione nell\u2019anemia falciforme. Legandosi alla P-selectina sulla superficie dell\u2019endotelio e delle piastrine attivate, crizanlizumab blocca le interazioni tra cellule endoteliali, piastrine, globuli rossi e leucociti prevendendo la vasocclusione. Gli studi hanno dimostrato una riduzione delle casi del 45,3% e del 42% i ricoveri<\/strong> ( meno giorni di ricovero), aumentando di un terzo i giorni liberi dalla malattia.\u00a0<\/span><\/span><\/p>\n

Il farmaco entra ora, approvato da Aifa, nel prontuario e solo in futuro, sostengono gli esperti, si potranno valutare gli effetti sulla possibile regressione della malattia.<\/span><\/p>\n

\u00abL\u2019approvazione della rimborsabilit\u00e0 in Italia della prima terapia mirata per le crisi vaso-occlusive ricorrenti rappresenta una notizia molto importante sia per la comunit\u00e0 dei pazienti sia per i clinici\u00a0\u2013 ha commentato\u00a0Lucia De Franceschi,<\/strong> Professore Associato di Medicina Interna, AOUI Verona ed Universit\u00e0 degli Studi di Verona \u2013\u00a0Crizanlizumab, grazie al suo peculiare meccanismo, agisce direttamente sulla vasculopatia infiammatoria cronica<\/strong>, che sta alla base delle numerose complicanze cliniche dei pazienti con sindrome falciforme. Inoltre, crizanlizumab ha un profilo di unicit\u00e0 che lo rende molto interessante per noi medici perch\u00e9 potrebbe aiutarci a gestire anche quei pazienti che hanno fallito o non accettano terapie considerate standard\u00bb.<\/span><\/p>\n

\u00ab<\/span>Siamo davvero\u00a0orgogliosi\u00a0di essere riusciti a rendere disponibile per i pazienti e la classe medica la prima terapia mirata per le crisi vaso-occlusive ricorrenti nell\u2019anemia falciforme \u2013\u00a0afferma\u00a0Luigi Boano, General Manager Novartis Oncology Italia\u00a0<\/strong>\u2013 Questo risultato testimonia come il nostro continuo impegno nella ricerca e sviluppo di soluzioni innovative sia in grado di portare un cambiamento importante nella gestione dei pazienti con questa patologia, ad oggi orfana di soluzioni terapeutiche\u00bb.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Malattia genetica tra le pi\u00f9 diffuse al mondo, prevede una mutazione del gene dell’emoglobina. Altamente invalidante provoca dolorose crisi e \u00e8 ad ala mortalit\u00e0<\/p>\n","protected":false},"author":33,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[9,24],"tags":[6967,2183],"acf":[],"yoast_head":"\nApprovato un nuovo farmaco per la cura dell'anemia falciforme<\/title>\n<meta name=\"description\" content=\"Malattia genetica tra le pi\u00f9 diffuse al mondo, prevede una mutazione del gene dell'emoglobina. 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